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我们已经准备好使用CRISPR来针对更多的疾病

作者:阳宛译    发布时间:2017-08-02 15:11:05    

艾姆斯卡瓦利尼/科学图片库作者:Michael Le Page竞赛正在编辑我们的身体以对抗或预防疾病针对肝脏,肌肉和大脑的动物研究结果表明,CRISPR基因组编辑可以彻底改变医学,使我们能够治疗甚至治愈各种疾病这种改变DNA的强大技术仅在五年前开发出来,但人们已经开始或即将开始进行大约20次试验然而,其中大部分涉及从人身上移除细胞,编辑他们的DNA,并将它们放回体内例如,这种方法被用于改变免疫细胞,使其更好地杀死癌症移除这些细胞,编辑它们并将它们返回体内相对容易,但对于大多数身体组织来说这是不可能的因此能够在不去除细胞的情况下编辑体内细胞将使我们能够治疗更多的疾病 - 从遗传性疾病到高胆固醇加州大学伯克利分校的Irina Conboy说,绝对一切都可以这样对待 “在不去除它们的情况下编辑体内细胞可以用来治疗绝对的一切”挑战是将CRISPR机器传递到体内组织用CRISPR编辑基因至少需要两个组成部分:一种切割DNA的蛋白质和一条引导它到精确DNA位点进行切割的RNA片段蛋白质和RNA比标准药物大得多,很难将它们放入细胞内它们通常也不会在血液中存活马萨诸塞州剑桥的Intellia Therapeutics正在使用脂肪颗粒将CRISPR组分传递给肝脏上周,该公司报告说,在老鼠体内,它成功地使肝脏中的一种基因失效,从而导致罕见的遗传性疾病,效率高,没有任何不良影响的迹象 Intellia还致力于治疗乙型肝炎,该病毒感染全球2.5亿人病毒很难消除,因为病毒DNA可以在肝细胞中徘徊 CRISPR可以破坏这种DNA然而,靶向肝脏相对容易,因为注入血液的任何物质都可能到达器官 Conboy的团队设法实现了一项更为艰巨的任务:他们通过将含有CRISPR成分的金纳米粒子注入肌肉(Nature Biomedical Engineering,doi.org / cdtb)来治疗老鼠的肌肉萎缩症肌营养不良症.Celboy的团队能够解决这个问题基因责任这仅适用于5%的肌肉细胞,但足以提高小鼠的肌肉力量 Conboy认为通过反复注射可以增加修复细胞的比例西雅图华盛顿大学的杰弗里张伯伦说:“我认为这种交付方式对某些应用来说非常棒”然而,为了治疗肌肉萎缩症等疾病,需要对身体周围的肌肉 - 包括心脏 - 进行编辑张伯伦的团队成功地编辑了身体周围的组织,并通过注射携带编码CRISPR成分的DNA的病毒来治疗小鼠的肌营养不良症但是病毒传播存在很大的安全问题当将CRISPR切割蛋白的DNA插入细胞中时,它会使蛋白质持续数周,从而增加了DNA在错误位置切割的风险尽管如此,瑞士洛桑大学医院的NicoleDéglon及其同事已经开发出一种方法来防止切割蛋白质挥之不去他们的“kamikaze”CRISPR系统不仅禁用了靶基因,而且在短暂的延迟后也禁用了切割蛋白的基因上个月,她的团队在针对导致亨廷顿病的基因的小鼠研究中显示出这种减少的不良影响更重要的是,他们设法在动物大脑关键区域的65%细胞中禁用该基因 “我很高兴看到它的效率如何,”Déglon说总而言之,看起来像CRISPR治疗一些最困难疾病的潜力可能很快就会实现 Déglon说,不可能说这些技术将在多久后开始在人体中进行试验但是这个领域正在迅速发展,可能不会那么久 “它越来越快,

 

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